Vol. 32 No 2 February 2024 | Muhammad Moazzam, Mengjie Zhang, Abid Hussain, Xiaotong Yu, Jia Huang, and Yuanyu Huang
The article provides an overview of the landscape of nanoparticle-based small interfering RNA (siRNA) delivery and therapeutic development. It highlights the challenges in delivering siRNA to target sites without toxicity, including membrane impermeability, enzymatic degradation, entrapment in the mononuclear phagocyte system (MPS), rapid renal excretion, endosomal escape, and off-target effects. The review discusses the use of lipid-based, polymer-based, and inorganic nanoparticles for siRNA delivery, emphasizing their advantages and modifications to enhance efficiency and reduce toxicity.脂质纳米颗粒 (LNP)是脂质基纳米载体中的一种,已被证明在siRNA递送中具有最小的毒性且较少的脱靶效应。Patisiran是一种基于LNP的siRNA制剂,用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性,这证明了脂质纳米颗粒在不同类别的应用,特别是脂质纳米颗粒。这些纳米颗粒可能属于不同的类别,包括脂质基、聚合物基和无机纳米颗粒。本文简要讨论了脂质、聚合物和无机纳米颗粒及其亚型在siRNA递送中的应用。最后,文章概述了几项与siRNA疗法相关的临床试验,并探讨了未来前景和结论。
文章还比较了siRNA与其他RNA疗法,如微RNA(miRNA)、短发夹RNA(shRNA)、核糖酶、反义寡核苷酸(ASOs)和信使RNA(mRNA),并详细介绍了siRNA的作用机制、递送障碍以及纳米载体在克服这些障碍方面的策略。此外,文章还讨论了脂质纳米颗粒、固体脂质纳米颗粒(SLNs)、纳米结构脂质载体(NLCs)、脂质纳米颗粒(LNPs)、聚合物微粒、外泌体、脂质-聚合物杂交纳米颗粒、树枝状大分子、聚乙烯亚胺(PEI)和聚赖氨酸(PLL)修饰的纳米颗粒以及壳聚糖基纳米颗粒在siRNA递送中的应用和优势。The article provides an overview of the landscape of nanoparticle-based small interfering RNA (siRNA) delivery and therapeutic development. It highlights the challenges in delivering siRNA to target sites without toxicity, including membrane impermeability, enzymatic degradation, entrapment in the mononuclear phagocyte system (MPS), rapid renal excretion, endosomal escape, and off-target effects. The review discusses the use of lipid-based, polymer-based, and inorganic nanoparticles for siRNA delivery, emphasizing their advantages and modifications to enhance efficiency and reduce toxicity.脂质纳米颗粒 (LNP)是脂质基纳米载体中的一种,已被证明在siRNA递送中具有最小的毒性且较少的脱靶效应。Patisiran是一种基于LNP的siRNA制剂,用于治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性,这证明了脂质纳米颗粒在不同类别的应用,特别是脂质纳米颗粒。这些纳米颗粒可能属于不同的类别,包括脂质基、聚合物基和无机纳米颗粒。本文简要讨论了脂质、聚合物和无机纳米颗粒及其亚型在siRNA递送中的应用。最后,文章概述了几项与siRNA疗法相关的临床试验,并探讨了未来前景和结论。
文章还比较了siRNA与其他RNA疗法,如微RNA(miRNA)、短发夹RNA(shRNA)、核糖酶、反义寡核苷酸(ASOs)和信使RNA(mRNA),并详细介绍了siRNA的作用机制、递送障碍以及纳米载体在克服这些障碍方面的策略。此外,文章还讨论了脂质纳米颗粒、固体脂质纳米颗粒(SLNs)、纳米结构脂质载体(NLCs)、脂质纳米颗粒(LNPs)、聚合物微粒、外泌体、脂质-聚合物杂交纳米颗粒、树枝状大分子、聚乙烯亚胺(PEI)和聚赖氨酸(PLL)修饰的纳米颗粒以及壳聚糖基纳米颗粒在siRNA递送中的应用和优势。